Tế bào gốc: Lựa chọn hàng đầu cho điều trị bệnh Parkinson

Bệnh Parkinson (Parkinson'sdisease,PD) còn được gọi là liệt rung, là một bệnh ngoại tháp phổ biến ở người cao tuổi. Bệnh chủ yếu do nhiều yếu tố gây ra sự thoái hóa các tế bào dopamine của chất đen, mảng xanh, dây thần kinh phế vị… dẫn đến rối loạn tổng hợp dẫn truyền thần kinh dopamine, gây mất cân bằng giữa hệ thống dopaminergic và hệ cholinergic tạo ra một loạt các biểu hiện lâm sàng như run rẩy, cứng cơ, giảm động và dáng đi bất thường. Tỷ lệ mắc bệnh Parkinson tăng theo tuổi, tuổi khởi phát trung bình là 60 tuổi, khởi phát sớm trước 40 tuổi chiếm 5-10% bệnh nhân bệnh Parkinson. Cùng với việc nghiên cứu về nguyên nhân và cơ chế phát bệnh của bệnh Parkinson, các loại thuốc và phương pháp điều trị bệnh phòng chống Parkinson mới cũng đang dần xuất hiện.

Các tế bào thần kinh ở vùng đồi thị của bệnh Parkinson có cấu trúc màng nhân bất thường

Cơ chế điều trị Parkinson

  • 1、 Tế bào gốc có khả năng tăng sinh và di chuyển mạnh mẽ giúp thay thế các tế bào não bị hư hỏng. Sau khi được nuôi cấy tăng sinh bên ngoài, tế bào gốc sau khi được cấy vào não có thể di chuyển và biệt hóa thành các tế bào thần kinh dopaminergic

  • 2、 Tế bào gốc kết hợp với trị liệu gen sẽ lấy tế bào gốc thần kinh làm chất dẫn truyền trị liệu gen, chuyển gen vào mô thần kinh bị bệnh bên ngoài cơ thể, có thể ngăn ngừa thoái hóa tế bào thần kinh và khôi phục chức năng của nó

  • 3、 Sự giải phóng các chemokine khác nhau sau khi tổn thương mô cơ quan của người bệnh có thể thu hút các tế bào gốc thần kinh đến vị trí bị tổn thương, do thiếu máu, thiếu oxy dẫn đến tổn thương tế bào nội mô và tế bào thần kinh đệm khiến tính thấm cục bộ tăng lên, ngoài ra, dưới tác dụng các loại phân tử bám dính, các tế bào gốc thần kinh có thể đi qua hàng rào máu não và tập hợp với nồng độ cao giúp phát huy tác dụng tại vùng bị tổn thương.

  • 4、 Tế bào gốc có thể tiết ra nhiều loại neurotrophin giúp thúc đẩy quá trình sửa chữa các tế bào bị hư hại

  • 5、 Tế bào gốc có thể tăng cường kết nối giữa các khớp thần kinh và thiết lập một mạch thần kinh mới

  • 6、 Kết hợp với cấy ghép tế bào gốc trung mô có thể nhanh chóng khôi phục tổn thương của các tế bào nội mô và tế bào thần kinh đệm.

Nghiên cứu lâm sàng

Ngày 13 tháng 11 năm 2017, International Cell Cell Corporation (ISCO)- một công ty công nghệ sinh học phát triển liệu pháp tế bào gốc ở Hoa Kỳ, đã công bố kết quả tích cực của nghiên cứu giữa kỳ sáu tháng về liệu pháp tế bào gốc ISC-hpNSC dùng trong nghiên cứu đoàn hệ đầu tiên nghiên cứu lâm sàng điều trị Parkinson. Tất cả các bệnh nhân tham gia vào nghiên cứu đoàn hệ đầu tiên đều đi đến các bước nghiên cứu cuối cùng và đều điều trị có tính an toàn tốt. Các tế bào ISC-hpNSC là các tế bào gốc thần kinh được biệt hóa và có độ thuần chủng cao từ các tế bào gốc trinh sinh của con người. Tổng cộng có 12 bệnh nhân mắc bệnh Parkinson mức độ từ trung bình đến nghiêm trọng tham gia thí nghiệm cấy ghép tế bào gốc nội sọ. Sau khi cấy ghép, nhóm nghiên cứu đã theo dõi tất cả bệnh nhân trong 12 tháng và đánh giá sự an toàn của việc điều trị cũng như hoạt tính sinh học của tế bào gốc theo trong khoảng thời gian xác định.

Nguyên lý sinh sản của tế bào gốc trinh sinh (Nguồn: International Stem Cell)

Sau 6 tháng cấy ghép tế bào gốc, khả năng tự chăm sóc của bệnh nhân trở lên tốt hơn, khả năng tự chăm sóc theo PDQ-39 được cải thiện 22% và khả năng vận động được cải thiện 15%, chỉ số không thích hợp của cơ thể theo PDQ-39 cũng được cải thiện tới 12%. Trong các thử nghiệm tiền lâm sàng, các tế bào được cấy vào não thông qua tiêm nội sọ có thể làm tăng nồng độ dopamine trong não và cải thiện các triệu chứng PD trong các mô hình linh trưởng không phải con người. Các yếu tố tăng trưởng được tiết ra bởi ISC-hpNSC được cấy vào não giúp duy trì sự sống của các tế bào thần kinh dopamine. Hơn nữa, các tế bào này có thể biệt hóa thành các tế bào thần kinh dopamine để thay thế chức năng của các tế bào dopamine đã chết.