Thuốc trúng đích là gì?

     Thuốc trúng đích (targeted medicine)"hiện là loại thuốc tiên tiến nhất trong điều trị ung thư, điểm khác biệt lớn nhất so với thuốc truyền thống là cơ chế hoạt động của nó. Thuốc hóa trị thông thường phát huy tác dụng gây độc tế bào, do không thể phân biệt chính xác tế bào ung thư nên trong quá trình tiêu diệt tế bào ung thư thuốc sẽ gây ảnh hưởng đến các tế bào bình thường khác , đây chính là nguồn gốc tác dụng phụ của thuốc hóa trị. Thuốc trúng đích được phát minh nhắm vào gen ung thư, nó có thể nhận biết vị trí đặc trưng của các tế bào gây ung thư do do gen trong tế bào ung thư quyết định, bằng cách liên kết (hoặc các cơ chế tương tự) để ngăn chặn các tế bào ung thư phát triển, tăng cường truyền tín hiệu, từ đó tiêu diệt các tế bào ung thư và ngăn chặn sự tăng sinh của chúng. Do đặc điểm này nên thuốc trúng đích không chỉ hiệu quả mà còn có ít tác dụng phụ hơn so với hóa trị thông thường. Phương pháp trị liệu sử dụng thuốc trúng đích được gọi là "liệu pháp trúng đích".

      Do đặc điểm của thuốc trúng đích nên chúng thích hợp cho bệnh nhân suy nhược hoặc bệnh nhân ung thư giai đoạn cuối, vì tình trạng thể chất của những bệnh nhân này không thể chịu được tác dụng phụ của hóa xạ trị (cơ thể yếu, tác dụng phụ có thể trở thành giọt nước nhỏ làm tràn ly ), lại không thể tiến hành phẫu thuật cắt bỏ khối u (tổn thương đã lan rộng, rất khó để kiểm soát và loại bỏ hoàn toàn).

Thuốc trúng đích mặc dù tốt nhưng không phải ai cũng có thể dùng

Mặc dù tác dụng của thuốc nhắm trúng đích là tốt, nhưng nó không phải hiệu quả với tất cả mọi người, vì các gen đột biến ở những bệnh nhân khác nhau là khác nhau

一Một loại thuốc trúng đích thường chỉ nhắm vào một loại gen đột biến thông thường, nhưng không phải tất cả bệnh nhân ung thư đều do đột biến gen này. Các khối u khác nhau và bệnh nhân khác nhau sẽ có các gen đột biến khác nhau, vì vậy nếu chọn liệu pháp thuốc trúng đích thì trước khi điều trị cần tiến hành kiểm tra gen tương ứng nếu không thuốc trúng đích có khả năng không phát huy tác dụng

Nhiều bệnh nhân "thử nghiệm mù quáng" các loại thuốc trúng đích, đó là điều không nên. Đột biến gen và thuốc trúng đích phải được kết hợp mới mang lại lợi ích cho bệnh nhân, nếu không nó sẽ không những không hiệu quả mà còn trì hoãn thời gian điều trị, và kết quả cuối cùng không bằng hóa trị.

Xét nghiệm gen giải mã gen giúp liệu pháp trúng đích chính xác hơn!

Hiệu quả của liệu pháp trúng đích đối với bệnh nhân ung thư có liên quan mật thiết đến đột biến gen trong cơ thể bệnh nhân. Việc dùng thuốc đối với từng cá nhân ung thư dựa trên xét nghiệm giải mã gen, tức là dựa trên kết quả xét nghiệm giải mã gen của bệnh nhân và cơ chế dược động học giúp đưa ra phương án dùng thuốc phù hợp với bệnh nhân, nâng cáo tính chính xác trong việc dùng thuốc, kéo dài tối đa thời gian sống sót của bệnh nhân, thực hiện điều trị cá thể hóa ung thư.

Hạng mục thuốc trúng đích


Thuốc trúng đích Tính chất lâm sàng Hạng mục kiểm tra Yêu cầu mẫu
Gefitinib/ Erlotinib/ Ektorinib/
Afatinib
Tính mẫn cảm Đột biến gen EGFR( Exon 18/19/20/21) Mô khối u
Kháng thuốc Đột biến gen K-Ras ( Exon 2/3) Mô khối u
Xét nghiệm ddPCR độ nhạy cao đột biến EGFR T790M Máu ctDNA
Xét nghiệm ddPCR gen khuếch đại độ nhạy cao c-Met Máu ctDNA
Osimertinib Tính mẫn cảm Xét nghiệm ddPCR độ nhạy cao đột biến EGFR T790M Máu ctDNA
Crizotinib Tính mẫn cảm Gen hợp nhất EML4-ALK (FISH) Mô khối u (màng trắng)
Gen hợp nhất ROS1 (FISH) Mô khối u (màng trắng)
Khuếch đại gen c-Met (FISH)) Mô khối u (màng trắng)
Cetuximab
Panitumumab
Nimotuzumab
Tính mẫn cảm Khuếch đại gen EGFR (FISH) Mô khối u (màng trắng)
Kháng thuốc Đột biến gen K-Ras (Exon 2/3) Mô khối u
Đột biến gen N-Ras (Exon 2/3) Mô khối u
Đột biến gen B-raf Mô khối u
Đột biến gen PIK3CA (Exon 9/20) Mô khối u
Trastuzumab
Pertuzumab
Lapatinib
Tính mẫn cảm Khuếch đại gen Her2 (FISH) Mô khối u (màng trắng)
Kháng thuốc Đột biến gen PIK3CA (Exon 9/20) Mô khối u
Bevacizumab Tính mẫn cảm Mức protein VEGFR2 Mô khối u (màng trắng)
Imatinib
舒尼替尼
Tính mẫn cảm Đột biến gen C-Kit (Exon 9/11/13/17/18) Mô khối u
Đột biến gen PDGFRα (Exon 12/18) Mô khối u
Palbociclib Tính mẫn cảm Mức protein ER Mô khối u (màng trắng)
Tính mẫn cảm Mức protein HER2 Mô khối u (màng trắng)
Vemurafenib /Dalafini + trametinib/
Sorafenib
Tính mẫn cảm Đột biến gen B-Raf V600E/K Mô khối u
Olaparib Tính mẫn cảm Xét nghiệm toàn bộ exon BRCA、BRCA2 Mô khối u
Everolimus Tính mẫn cảm Mức protein PTEN Mô khối u (màng trắng)
Keytruda Tính mẫn cảm Mức protein PD-L1 Mô khối u (màng trắng)
Tính mẫn cảm Xét nghiệm mất ổn định kính hiển vi MSI Mô khối u + chống đông EDTA